中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年7月1日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，在2024年欧洲神经病学协会（EAN）年会上口头报告了全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液伊基奥仑赛注射液治疗中枢神经系统免疫性疾病的临床数据和单细胞多组学分析成果。

报告标题：中枢神经系统自身免疫性疾病的BCMA CAR-T细胞治疗和单细胞分析
报告类型：口头报告
报告时间：2024年7月1日上午 8:30 - 9:45（欧洲东部夏令时间）
报告地点：芬兰赫尔辛基
摘要编号：A-24-12777
汇报人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 秦川教授

本次汇报内容基于一项研究者发起的评估输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究（NCT04561557）结果，该研究正在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，研究者为同济医院神经内科王伟教授团队。

该研究入组了12例水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）受试者，入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳的患者。研究结果显示，伊基奥仑赛注射液在NMOSD中展现出良好耐受性和安全性、持久的致病性抗体清除作用以及潜在的临床疗效。具有趋化特性的CAR-T细胞可以穿透血脑屏障进入中枢，直接杀伤中枢神经系统的异常浆细胞，减少鞘内自身抗体的分泌以及免疫细胞的异常激活，从而纠正NMOSD患者中枢神经系统免疫紊乱状态，有利于患者的中枢免疫重建。

华中科技大学同济医学院附属同济医院和驯鹿生物作为全球最先使用BCMA CAR-T治疗免疫病的研究团队之一，其突破性的研究成果验证了创新细胞治疗用于复发难治的免疫病的临床价值，使其应用前景在国际范围内越来越受认可和重视。目前，BCMA CAR-T疗法已被国际视神经脊髓炎研究小组（NEMOS）评价为极具潜力的治疗策略之一，并纳入最新的治疗修订建议(J Neurol 2024)。约翰霍普金斯大学免疫学系Maximilian F. Konig教授在Nat Rev Rheumatol杂志撰写年度细胞治疗进展（Year in review，Immunotherapies in 2023: The rise of precision cellular therapies）中指出，CAR-T疗法的应用，为免疫病的创新细胞治疗带来了划时代意义的进展。

本项临床研究的主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示："该研究是全球首个CAR-T疗法在AQP4介导的复发/难治性NMOSD疾病领域的临床试验，不仅证明了伊基奥仑赛注射液在NMOSD中令人鼓舞的有效性和可控的安全性，还阐明了CAR-T治疗中枢神经系统免疫性疾病的细胞动力学特征和免疫学特征，为抗体介导的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗思路，也为后续CAR-T细胞治疗免疫病的产品迭代改良提供重要的科学依据。除NMOSD外，伊基奥仑赛注射液在治疗其他抗体介导的自身免疫性疾病包括重症肌无力和免疫介导性坏死性肌病中均展现出非常好的临床疗效，甚至逆转了疾病的征象，并在国际权威学术期刊发表了多篇相关研究论文。自免疾病患者群体庞大，反复发作，难以治愈，患者需要长期甚至终身用药，存在巨大的未被满足的临床需求，我们将与驯鹿生物团队持续探索伊基奥仑赛注射液在更多难治性自身免疫性疾病中的应用，改变自免疾病的治疗格局。"